odborné články z najnovšieho výskumu
Liečba podľa DNA: krok k personalizovanej liečbe Parkinsonovej choroby
Výskum Parkinsonovej choroby sa čoraz viac posúva smerom k liečbe prispôsobenej konkrétnemu pacientovi. Klinická štúdia NEULARK skúma experimentálny liek NEU-411 u ľudí so skorou Parkinsonovou chorobou, pričom pomocou DNA testu vyberá pacientov s genetickým profilom poukazujúcim na zvýšenú aktivitu dráhy LRRK2. Cieľom je zistiť, či môže cielená liečba vybraná podľa biologických charakteristík pacienta ovplyvniť priebeh ochorenia. Štúdia je vo fáze II a v súčasnosti stále prebieha.
nový agonista dopamínu
Tavapadon je nový selektívny agonista dopamínových receptorov D1/D5, ktorý sa skúma pri Parkinsonovej chorobe. V klinickej štúdii fázy III TEMPO-3 u pacientov s motorickými fluktuáciami zvýšil pri pridaní k levodope čas „ON“ bez obťažujúcich dyskinéz a zároveň skrátil čas „OFF“. Ide o nový prístup k dopaminergnej liečbe, ktorého účinnosť a bezpečnosť sa ďalej hodnotia.
Adaptívna DBS: stimulácia, ktorá sa prispôsobuje pacientovi
Adaptívna hĺbková mozgová stimulácia (aDBS) dokáže prispôsobovať stimuláciu podľa aktuálnej mozgovej aktivity pacienta. Nové štúdie ukazujú, že tento prístup môže pomôcť aj pri problémoch s chôdzou. Výskum pokračuje a prináša ďalšie možnosti, ako DBS ešte viac prispôsobiť potrebám konkrétneho človeka
Umelá inteligencia otvára nové možnosti v starostlivosti o Parkinsona
Umelá inteligencia sa začína využívať aj pri Parkinsonovej chorobe – od sledovania príznakov a pohybu až po analýzu veľkého množstva zdravotných údajov. Môže pomôcť lepšie zachytiť zmeny v priebehu ochorenia a v budúcnosti podporiť individuálnejšie rozhodovanie o liečbe. AI má byť pomocníkom, nie náhradou lekára.
DBS NA SLOVENSKU: DVE MODERNÉ TECHNOLÓGIE, DVA RÔZNE PRÍSTUPY
Pacienti s Parkinsonovou chorobou majú dnes na Slovensku k dispozícii dve moderné platformy hĺbkovej mozgovej stimulácie (DBS) – od spoločností Boston Scientific a Medtronic. Oba systémy predstavujú špičkové technológie používané v centrách pre liečbu Parkinsonovej choroby po celom svete. Ich cieľom je zmierniť príznaky ochorenia a zlepšiť kvalitu života pacientov. Každá spoločnosť však pristupuje k liečbe trochu iným spôsobom.
Boston Scientific
Spoločnosť Boston Scientific využíva 16-kontaktné smerové elektródy a programovanie s využitím MRI zobrazenia mozgu. Lekár tak môže veľmi presne nasmerovať elektrickú stimuláciu do požadovanej oblasti a prispôsobiť nastavenie anatómii konkrétneho pacienta.
Tento prístup je založený predovšetkým na presnom zacielení stimulácie a individuálnom nastavení podľa polohy elektród a anatomických štruktúr mozgu.Hlavná otázka:
Kam stimulovať?
Medtronic
Spoločnosť Medtronic ponúka technológiu BrainSense, ktorá umožňuje zaznamenávať určité mozgové signály súvisiace s Parkinsonovou chorobou. Súčasťou tohto prístupu je adaptívna DBS, ktorá dokáže automaticky upravovať intenzitu stimulácie podľa zmien mozgovej aktivity.
Tento prístup sa zameriava na priebežné prispôsobovanie liečby aktuálnym potrebám pacienta. Hlavná otázka:
Kedy a koľko stimulovať?
Napriek tomu, že sa oba systémy líšia svojou filozofiou a technologickým prístupom, ich spoločným cieľom je čo najlepšie pomôcť ľuďom s Parkinsonovou chorobou. Pacienti na Slovensku tak majú možnosť oboznámiť sa s dvoma modernými technológiami DBS a spoločne so svojím neurológom a DBS tímom zvoliť riešenie, ktoré bude najlepšie zodpovedať ich individuálnym potrebám.
SVETOVÝ KONGRES PARKINSONOVEJ CHOROBY: TRI ŠTÚDIE, KTORÉ ZAUJALI
Na svetovom kongrese Parkinsonovej choroby zaznelo obrovské množstvo noviniek. Vo svete dnes prebiehajú stovky klinických štúdií, ktoré hľadajú nové možnosti liečby Parkinsonovej choroby. Niektoré sa snažia chrániť nervové bunky, iné ovplyvniť biologické procesy vedúce k ich poškodeniu a ďalšie sa dokonca usilujú o nahradenie buniek, ktoré ochorenie zničilo. Medzi všetkými prezentovanými projektmi ma najviac zaujali tri smery výskumu. Každý z nich sa snaží riešiť Parkinsonovu chorobu úplne iným spôsobom.
Najväčšiu pozornosť na kongrese vzbudila štúdia spoločnosti BlueRock Therapeutics. Jej princíp je pomerne jednoduchý: vedci vytvoria z kmeňových buniek nové dopamínové neuróny a tie následne neurochirurgicky implantujú do mozgu pacienta.
Cieľom nie je dodávať dopamín zvonka, ale vytvoriť nový zdroj dopamínu priamo v mozgu. Doterajšie výsledky prvých fáz ukázali, že transplantované bunky dokážu v mozgu prežívať, vytvárať dopamín a u niektorých pacientov viedli k zlepšeniu motorických príznakov. Preto teraz prebieha rozsiahla štúdia fázy III v Spojených štátoch. Ak budú výsledky potvrdené aj vo väčšej skupine pacientov, mohlo by ísť o významný posun v bunkovej terapii Parkinsonovej choroby. Zatiaľ však stále ide o experimentálnu liečbu
ZAMERANÝ ULTRAZVUK
je neinvazívna liečba Parkinsonovej choroby, ktorá využíva vysoko presné ultrazvukové vlny, aby cieľene zničila malé oblasti mozgu, ktoré spôsobujú motorické príznaky ako tras alebo stuhnutosť.
Robí sa bez otvorenia lebky (na rozdiel od DBS). Najčastejšie sa zameriava na oblasť thalamus (talamotómia) alebo globus pallidus (pallidotómia). Používa sa najmä u pacientov, ktorí nie sú vhodní na DBS alebo ju odmietajú. Účinok je okamžitý alebo do niekoľkých dní, zlepšenie tremoru, OFF stavov či dyskinéz.
Zákrok je nevratný a môže mať vedľajšie účinky (napr. problémy s rečou, rovnováhou). Zatiaľ je na Slovensku nedostupný v štandardnej klinickej praxi.
Nový krok vo výzkume kmeňových buniek pri Parkinsonovej chorobe
V nemocnici Mass General Brigham v Bostone prebieha prvá klinická štúdia, v ktorej sa využívajú vlastné krvné bunky pacienta. Tie sa v laboratóriu preprogramujú na kmeňové bunky a následne na neuróny produkujúce dopamín.
Kedže bunky pochádzajú priamo od pacienta, výrazne sa znižuje riziko odmietnutia a nie je potrebná celoživotná imunosupresívna liečba. Cielom je nahradiť poškodené neuróny a obnoviť tvorbu dopamínu v mozgu.
Výskum je zatiaľ vo fáze 1 klinického skúšania, ktorá hodnotí predovšetkým bezpečnosť zákroku. `Hoci ide o sľubný krok smerom k personalizovanej liečbe Parkinsonovej choroby, na potvrdenie účinnosti bude potrebný ďalší výskum a niekoľko rokov sledovania pacientov.
Kam smeruje vývoj bunkovej terapie pri Parkinsonovej chorobe?
Bunková terapia predstavuje jednu z najnádejnejších ciest v liečbe Parkinsonovej choroby. Spoločnosť BlueRock Therapeutics patrí medzi lídrov vo vývoji tejto technológie, založenej na implantácii dopaminergných neurónov odvodených z kmeňových buniek. Aktuálne prebieha klinické skúšanie fázy 3. V prípade úspechu a schválenia regulačnými orgánmi by sa táto liečba mohla stať novou možnosťou pre pacientov so stredne pokročilým štádiom Parkinsonovej choroby. Zpočiatku by bola určená len vybraným pacientom, podobne ako dnes hlboká mozgová stimulácia (DBS), no neskôr by sa mohla rozšíriť aj na skoršie štádiá.
Výhody a výzvy bunkovej terapie
Cieľom je jednorazová liečba, pri ktorej implantované bunky preberú funkciu poškodených neurónov a budú produkovať dopamín počas celého života pacienta. Buňky sa zavádzajú priamo do mozgu, čo si vyžaduje špecializovaný neurochirurgický tím, vybavenie a hospitalizáciu. Nejde teda o štandardný liek, ktorý si pacient vyzdvihne v lekárni. Náklady na operáciu sú porovnateľné s DBS a výroba buniek nie je extrémne drahá. Z dlhodobého hľadiska môže byť táto terapia dokonca ekonomicky výhodnejšia ako celoživotné užívanie liekov. Konkurencia medzi firmami môže navyše prispieť k prijateľnej cene.Bunková terapia nie je sci-fi – odborníci hovoria o časovom horizonte 5 rokov, kedy by mohla vstúpiť do praxe. Ide o prelomový prístup, ktorý má potenciál zásadne zmeniť liečbu Parkinsonovej choroby a posunúť ju smerom k dlhodobej a možno aj jednorazovej účinnej liečbe.