Stručný prehľad najnovších prístupov k liečbe Parkinsonovej choroby
Regeneratívna a bunková terapia
BlueRock Therapeutics – bemdaneprocel (BRT‑DA01)
Čo to je: Transplantácia dopaminergných neurónov vytvorených z kmeňových buniek priamo do mozgu. Fáza I: Bezpečné, bunky prežili 12–18 mesiacov, bez vážnych vedľajších účinkov. Fáza III (exPDite‑2): Začína v 1. polroku 2025. Publikované v Nature: Preukázaná funkčnosť aj prvé náznaky zlepšenia motoriky. Je to najpokročilejší projekt v oblasti skutočnej obnovy neurónov.
Génová terapia
AskBio – AB‑1005 Cieľ:
Zvýšiť tvorbu dopamínu.
Ochrana nervových buniek.
Zlepšiť účinok liekov ako levodopa.
AB‑1005 má status RMAT (špeciálny regulačný rámec FDA pre nádejné terapie). Klinické testy zatiaľ prebiehajú. Sľubné, no zatiaľ vo fáze vývoja bez priameho dopadu na pacientov na Slovensku.
Nové lieky a molekuly
1. Tavapadon (AbbVie) Parciálny agonista D₁/D₅ receptorov → zlepšuje pohyblivosť. Užívá sa 1× denne a má menej nežiaducich účinkov ako klasické dopaminergné lieky. Fáza III ukončená, schválenie očakávané v 2025.
2. Solengepras (CVN424) Tlmí receptor GPR6 – zvyšuje dopamínový efekt nepriamo. Neovplyvňuje priamo dopamín → menej halucinácií a dyskinéz.
3. ND0612 (NeuroDerm) Neinvazívna 24h infúzia levodopy pod kožu. Stabilná hladina dopamínu → menej výkyvov. Alternatíva k invazívnym metódam. Fáza III prebieha, uvedenie na trh v 2026.
4. Ambroxol Bežný liek na kašeľ, ale zvyšuje aktivitu GCase → môže chrániť mozog pred demenciou. Prebieha väčšia klinická štúdia (330 ľudí). Lacný, dostupný, potenciálne neuroprotektívny.
5. Psilocybín (psychadelikum)
Účinky: Môže zlepšiť motoriku, náladu a kogníciu. Po pilotnej štúdii sa spúšťa rozsiahlejšia klinická. Zatiaľ nie je legálny ani dostupný v klinickej praxi.
6. Ďalšie molekuly v testovaní:
Prasinezumab: Protilátka proti alfa-synukleínu – zatiaľ bez jasného účinku.
Dapansutrile + nízke dávky lítia: Proti zápalu v mozgu (fáza I/II).
Ladostigil: Kombinácia MAO‑B a cholinesterázovej inhibície – možná neuroprotekcia.
Pirepemat: Na apatiu a kognitívne problémy.
PNA5 protein: Experimentálny neuroprotektívny proteín.
Digitálne a diagnostické novinky
Test amplifikácie alfa-synukleínu: Rýchlejšie a presnejšie zachytenie Parkinsona.
HypomimiaCoach: Tréning výrazu tváre cez aplikáciu pre ľudí s Parkinsonom.
GQD (grafénové kvantové bodky): Nový výskum pre regeneráciu buniek.
Systém PANDA: Bezpečnejšia jazda u pacientov s Parkinsonom.
Kam smeruje vývoj bunkovej terapie pri Parkinsonovej chorobe?
Bunková terapia predstavuje jednu z najnádejnejších ciest v liečbe Parkinsonovej choroby. Spoločnosť BlueRock Therapeutics patrí medzi lídrov vo vývoji tejto technológie, založenej na implantácii dopaminergných neurónov odvodených z kmeňových buniek. Aktuálne prebieha klinické skúšanie fázy 3. V prípade úspechu a schválenia regulačnými orgánmi by sa táto liečba mohla stať novou možnosťou pre pacientov so stredne pokročilým štádiom Parkinsonovej choroby. Zpočiatku by bola určená len vybraným pacientom, podobne ako dnes hlboká mozgová stimulácia (DBS), no neskôr by sa mohla rozšíriť aj na skoršie štádiá.
Výhody a výzvy bunkovej terapie
Cieľom je jednorazová liečba, pri ktorej implantované bunky preberú funkciu poškodených neurónov a budú produkovať dopamín počas celého života pacienta. Buňky sa zavádzajú priamo do mozgu, čo si vyžaduje špecializovaný neurochirurgický tím, vybavenie a hospitalizáciu. Nejde teda o štandardný liek, ktorý si pacient vyzdvihne v lekárni. Náklady na operáciu sú porovnateľné s DBS a výroba buniek nie je extrémne drahá. Z dlhodobého hľadiska môže byť táto terapia dokonca ekonomicky výhodnejšia ako celoživotné užívanie liekov. Konkurencia medzi firmami môže navyše prispieť k prijateľnej cene.Bunková terapia nie je sci-fi – odborníci hovoria o časovom horizonte 5 rokov, kedy by mohla vstúpiť do praxe. Ide o prelomový prístup, ktorý má potenciál zásadne zmeniť liečbu Parkinsonovej choroby a posunúť ju smerom k dlhodobej a možno aj jednorazovej účinnej liečbe.
Adaptívna DBS
Adaptívna hlboká mozgová stimulácia (aDBS) je najmodernejšia forma neurostimulačnej liečby Parkinsonovej choroby. Na rozdiel od klasickej DBS, ktorá stimuluje mozog nepretržite rovnakou intenzitou, aDBS reaguje v reálnom čase na elektrickú aktivitu mozgu a automaticky upravuje silu stimulácie podľa aktuálnych potrieb pacienta.
Systém monitoruje tzv. biomarkery v mozgu (napr. beta-rytmy), ktoré sú spojené s motorickými príznakmi Parkinsonovej choroby. Keď zaznamená zhoršenie (napr. stuhnutosť či tremor), zvýši stimuláciu. Keď sú symptómy pod kontrolou, stimuláciu zníži. Tým znižuje vedľajšie účinky a šetrí batériu neurostimulátora.
Výhody adaptívnej DBS:
- lepšia kontrola symptómov, hlavne fluktuácií
- menej nežiaducich účinkov
- nižšia spotreba energie = dlhšia životnosť systému
- potenciál pre personalizovanú liečbu.
Zameraný ultrazvuk (Focused Ultrasound, FUS)
je neinvazívna liečba Parkinsonovej choroby, ktorá využíva vysoko presné ultrazvukové vlny, aby cieľene zničila malé oblasti mozgu, ktoré spôsobujú motorické príznaky ako tremor (tras) alebo rigidita (stuhnutosť). Hlavné fakty:
Bez otvorenia lebky (na rozdiel od DBS).
Najčastejšie sa zameriava na oblasť thalamus (talamotómia) alebo globus pallidus (pallidotómia).
Používa sa najmä u pacientov, ktorí nie sú vhodní na DBS alebo ju odmietajú.
Účinok je okamžitý alebo do niekoľkých dní, zlepšenie tremoru, OFF stavov či dyskinéz.
Zákrok je nevratný a môže mať vedľajšie účinky (napr. problémy s rečou, rovnováhou). Zatiaľ je na Slovensku nedostupný v štandardnej klinickej praxi.